HIV: l’editing genetico come possibile nuova terapia

002Kamel Khalili, questo il nome del ricercatore che, con il suo team della Temple University di Philadelphia, inaugura un nuovo capitolo nella storia della lotta all’AIDS: eliminare il genoma dell’HIV dalle cellule infette. Risale al 1981 la scoperta del virus dell’immunodeficienza umano, che scatenò una vera e propria pandemia, con una percentuale di mortalità dei pazienti affetti vicina al 100%. Da allora, il virus, ha contagiato circa 78 milioni di persone,un numero purtroppo in continuo aumento. Così, obiettivo principale della ricerca, divenne quello di eradicare l’infezione; ma ad oggi, i farmaci utilizzati sono in grado di “immobilizzare” il virus, ritardandone gli effetti, senza però eludere la cronicità della patologia.Eppure, pare esserci una nuova luce in fondo al tunnel, rappresentata da una tecnica d’ingegneria molecolare: l’editing genetico CRISPR/Cas9.

Inclusa da Science come una delle scoperte più importanti del 2015, CRISPR/Cas9 funziona come un “taglia e cuci”: in laboratorio viene creata una sequenza detta RNAguida che porta Cas9 alla sequenza genetica d’interesse, tagliando la parte di DNA indicata eliminandola, con l’opportunità anche di ripararla. Tenendo conto del funzionamento di questo sistema proteico, sono stati condotti degli esperimenti in vitro, con linfociti infetti dal virus HIV e, mediante dei vettori, con CRISPR/Cas9 si è riusciti ad eliminare il genoma virale dalle cellule umane, in modo preciso, senza danneggiare il DNA nei punti limitrofi all’escissione. Inoltre, è stato evidenziato che queste cellule “guarite” sono immuni a nuove infezioni da parte del virus.

Si tratta di traguardi d’immensa importanza, che fanno da apripista a nuove strategie terapeutiche, più valide e mirate, ma siamo ancora al punto d’inizio e la strada da percorrere è molto lunga. Se da un lato, infatti, questa tecnica d’ingegneria genetica permette di eliminare il virus dai linfociti, dall’altra appare comunque estremamente pericolosa, poiché non da tutte le cellule il genoma patogeno riesce ad essere rimosso e, a peggiorare questo dato, vi è l’evidenza di una grande abilità dell’HIV a sopravvivere mutando il suo genoma, sviluppando così nuove resistenze al sistema CRISPR/Cas9 che non riconosce più le sequenze genetiche indicate, pur mantenendo la capacità di replicarsi.

I ricercatori hanno dunque ancora molto lavoro da fare sull’editing genetico, che potrà essere un’arma terapeutica efficace non solo per i malati di HIV, ma anche per tanti altri pazienti affetti da patologie con base genetica.I rischi di utilizzare il sistema CRISPR/Cas9 sugli esseri umani sono ancora troppo alti pur tenendo conto dei risultati positivi ottenuti fino ad ora in vitro. Anche questa scoperta, non è immune a polemiche etiche, trattandosi di una vera e propria manipolazione del mattone della vita, che se attuata sulle cellule germinali, può anche essere ereditata.

Morgana Casella

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